• BIST 100

    9998,20%-1,08
  • DOLAR

    40,02% 0,13
  • EURO

    46,93% 0,22
  • GRAM ALTIN

    4251,41% -0,87
  • Ç. ALTIN

    6816,95% 0,06

SMA tedavisinde iki ilaç tedavi rehberinde

Spinal Musküler Atrofi (SMA) Bilim Kurulu toplandı. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler ele alındı.

SAĞLIK 1.02.2023 14:26:00 0
SMA tedavisinde iki ilaç tedavi rehberinde

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, toplantı sonrasında yaptığı yazılı açıklamada, “Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin yüzde 90'ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı. Şu anda bin 24 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor. Zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022'de SMA yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık” dedi.

“Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti”
 

Erken tanı ve tedavilerin önemine vurgu yapılan açıklamada, “Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti. SMA konusundaki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda önemli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir” ifadelerine yer verildi.

“SMA'da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir”

2 yeni ilacın SMA'da kullanılmak üzere incelendiğini belirten Bakan Koca, “İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA'da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar sağlık sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen Nusinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir” dedi.

“SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz”
Üçüncü seçenek olarak görülen Zolgensma tedavisi hakkında endişeler olduğunu ancak yurtdışında bazı hekimler tarafından uygulandığını ifade eden Koca, şunları kaydetti:

“Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere, Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın global aktörlerin vereceği zararlardan korunmasıdır. Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip 1 ve bazı Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA'lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur. Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim Kurulumuzca yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın zamanda kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.”

“Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır”

Risdiplam'ın ruhsatlandırma işlemlerinde sona yaklaştığını ve ruhsatlandırmanın önemi vurgulayan Koca, “SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nusinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir” ifadelerini kullandı.

“Umudun suistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz”

SMA hastaları için gerçekçi ve ticari amaçlara alet edilmeden sağlık hizmeti için çalıştıklarını ifade eden Bakan Koca, açıklamasını şöyle tamamladı:
“SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz. Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.”

İHA

Büyükşehir’den temiz bir gelecek için Türkiye’ye örnek proje; Hem doğa hem vatandaşlar kazanacak

Kocaelispor’un unutulmaz futbolcusu entübe edildi

Sosyal kelebek şehir: Kocaeli

Paybull'un faaliyet izni iptal edildi

Apartmanda yangın paniği!

Canı pahasına kızını kurtaran baba son yolculuğuna uğurlandı

Türkiye 12 şehidine ağlıyor! Hepsinin ayrı bir hikayesi vardı

Bizim Kafe’de buluştular

İzmit Belediyesinden Kur’an Kursu öğrencilerine ikram sürprizi

Kolaysoft Teknoloji’den çalışanlarına postür ve sağlıklı yaşam eğitimi

Çiftçi, geleceğin büyük piyanistini ağırladı

TÜSİAD “Üretken Yapay Zekaya Hazır Olmak: Yetenek, Liderlik ve Kültürel Dönüşüme Dair Perspektifler” raporunu tanıttı

GÖLCÜK BELEDİYESİ BİR ORMANLI YADİGÂRINI DAHA İHYA EDECEK

Genel Başkan Ahmet Sevim: “Site değil, silahlı karargâh! Bu düzen değişecek!”

DENİZLİ EĞİTİM GÜCÜ SEN EĞİTİM ÖĞRETİM YILINI DEĞERLENDİRDİ

Yaz spor okullarında eğitim başladı

İBB’NİN 32’NCİ İSTİHDAM OFİSİ BAKIRKÖY’DE AÇILDI 5 YILDA 260 BİN KİŞİYE İŞ BULUNDU

Otel faciasının duruşmasında ikinci gün başladı

Türk İş Konfederasyonu, Eylem Sürecini Durdurma Kararı Aldı

Çınar Çocuk Evleri’nde 3’üncü grup için 11 Temmuz’da kura çekilecek

Körfez’de karate kuşak sınavı yapıldı

Başiskele’de Çocuklar İçin Parklar Daha Güvenli

39 Bin Kişilik Gönüllü Ordusu Orman Yangınlarında Görevde

Üniversite hayali kuran gençlere Darıca Belediyesi’nden destek

GEBZE’DE BÜYÜK BULUŞMA

Kartepe İçmeler Caddesi’nde Asfaltlama Çalışmalarını Tamamladı

Serinlik pahalıya patlıyor: Kocaeli’de fiyatlar uçtu

Düğün günleri kâbusa dönüştü

"TEM Otoyolu'nda Sabah Kazası: Tır Devrildi, Trafik Aksadı"

4 süt firmasına milyonlarca liralık ceza yağdı!

Yükleniyor

2025 yılında 500 milyon dolar yatırım yapacak Akkök Holding, yüksek teknoloji ve yerlileşmeyle büyüyecek

Coolaer, Eurasia Rail 2025’te ileri soğutma teknolojileriyle öne çıktı

Canovate Group, Eurasia Rail 2025’de gövde gösterisi yaptı

Limak, Global Engineer Girls projesi ile artık İspanya’da

VUSLAT DERNEĞİ KURBAN ÇALIŞMALARINA BAŞLADIĞINI DUYURDU

İsrail, Gazze'deki katliama devam edeceklerinin mesajını net bir şekilde verdi

Tarihin en uzun eve dönüş kuyruğu

Gazze'de can kaybı 47 bini geçti

Biden durdu, Trump izin verdi! Gelir gelmez İsrail'e sevkiyat yaptı

ABD Başkanı Trump: 1 milyon Filistinli bu iki ülkeye taşınmalı! Gazze'yi tamamen temizleyip 'Bitti' demeliyiz"

Türkiye 12 şehidine ağlıyor! Hepsinin ayrı bir hikayesi vardı

İzmit Belediyesinden Kur’an Kursu öğrencilerine ikram sürprizi

Çiftçi, geleceğin büyük piyanistini ağırladı

Genel Başkan Ahmet Sevim: “Site değil, silahlı karargâh! Bu düzen değişecek!”

DENİZLİ EĞİTİM GÜCÜ SEN EĞİTİM ÖĞRETİM YILINI DEĞERLENDİRDİ

İBB’NİN 32’NCİ İSTİHDAM OFİSİ BAKIRKÖY’DE AÇILDI 5 YILDA 260 BİN KİŞİYE İŞ BULUNDU

Otel faciasının duruşmasında ikinci gün başladı

Türk İş Konfederasyonu, Eylem Sürecini Durdurma Kararı Aldı

39 Bin Kişilik Gönüllü Ordusu Orman Yangınlarında Görevde

Üniversite hayali kuran gençlere Darıca Belediyesi’nden destek

Bahçeli’den “Yargılama TRT’den yayınlansın” çağrısına destek

SERVET TURAN: “GENEL BAŞKANIMIZIN YANINDAYIZ, HUKUKU SİYASETE ALET ETTİRMEYECEĞİZ”

Dilovası Belediyesi Temmuz Meclis Toplantısı Yapıldı

15 TEMMUZ MİLLÎ BİRLİK RUHU KOCAELİ İL MİLLÎ EĞİTİM KOODİRNESİNDE SANAT VE KÜLTÜRLE GELECEĞE TAŞINIYOR

Büyükakın, Murat Aydın ve yönetimini kabul etti

Önal bu kez siyasi partileri ağırladı

YAKLAŞIK 500 KİŞİ ANKARA’DA

KGF Desteği Beklentiyi Karşılamadı: CHP’li Nail Çiler’den Sert Eleştiri

ERBAKAN’DAN ENGİN KILIÇ’A TAKTİR BELGESİ

KSO Başkanı Zeytinoğlu sanayi üretim endeksini değerlendirdi

Paybull'un faaliyet izni iptal edildi

Milyonlarca emekli için kritik adım! Öne çekildi

Dolar bugün ne kadar?

Altın fiyatları ne kadar oldu?

Dolar kaç TL oldu, Euro ne kadar?

DOĞUŞ ÇAY YILDA 2 MİLYON TON TARIM ÜRÜNÜNÜ EKONOMİYE KAZANDIRIYOR

KSO Başkanı Zeytinoğlu haziran ayı enflasyon verilerini değerlendirdi

Dolar bugün ne kadar?

Altın fiyatları ne kadar oldu?

Dolar bugün ne kadar?

Kocaelispor’un unutulmaz futbolcusu entübe edildi

Kocaelispor’a gururlandıran sponsorluk! Dünya devi destek oldu

AKUT Spor Kulübü Sporcusu Derin Deniz Sorguç'tan Avrupa Şampiyonluğu

Körfez’e dev spor tesisi için ihale yapıldı

Başiskele’de dağ koşusu heyecanı yaşandı

İzmitli yüzücü, Avrupa’da üst üste altın madalya kazandı

Engin Çetinay: Hedefimiz Uludağ’ı sporun en önemli merkezlerinden biri haline getirmek!

Darıca Türkelispor’da kombine kartlar satışa çıktı

Türkiye Futnet Milli Takımı, Avrupa şampiyonasına gidiyor

GÖLCÜK KÖYLER ARASI GELENEKSEL 6. FUTBOL TURNUVASI BAŞLADI

LİG TABLOSU

Takım O G M B Av P
1.Galatasaray 36 30 1 5 60 95
2.Fenerbahçe 36 26 4 6 51 84
3.Samsunspor 36 19 10 7 14 64
4.Beşiktaş 36 17 8 11 23 62
5.İstanbul Başakşehir 36 16 14 6 4 54
6.Eyüpspor 36 15 13 8 5 53
7.Trabzonspor 36 13 11 12 13 51
8.Göztepe 36 13 12 11 9 50
9.Rizespor 36 15 17 4 -6 49
10.Kasımpaşa 36 11 11 14 -1 47
11.Konyaspor 36 13 16 7 -5 46
12.Alanyaspor 36 12 15 9 -7 45
13.Kayserispor 36 11 13 12 -12 45
14.Gazişehir Gaziantep 36 12 15 9 -5 45
15.Antalyaspor 36 12 16 8 -25 44
16.Bodrum FK 36 9 17 10 -17 37
17.Sivasspor 36 9 19 8 -16 35
18.Hatayspor 36 6 22 8 -27 26
19.Adana Demirspor 36 3 28 5 -58 2

YAZARLAR

Veri politikasındaki amaçlarla sınırlı ve mevzuata uygun şekilde çerez konumlandırmaktayız. Detaylar için veri politikamızı inceleyebilirsiniz.