• BIST 100

    8730,47%0,14
  • DOLAR

    32,33% 0,17
  • EURO

    35,13% -0,14
  • GRAM ALTIN

    2241,10% -0,09
  • Ç. ALTIN

    3950,05% 0,00

'SMA tedavisinde hiçbir ilaç 'mucizevi' olarak adlandırılamaz' uyarısı

SMA hastalığıyla mücadele eden ailelere yönelik, "Gen tedavisini alan bütün çocuklar iyileşecek gibi bir durum ne yazık ki söz konusu değil. Bu bütün ilaçlar için geçerli. Şu anda hiçbir ilaç 'mucizevi' olarak adlandırılamaz" uyarısında bulunuldu.

SAĞLIK 24.10.2020 12:56:00 0

Eskişehir Osmangazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Nöroloji Uzmanı Prof. Dr. Kürşat Bora Çarman,  Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastalığının güncel tedavi yöntemleri hakkında bilgi verdi. 

Sinir hücrelerini etkileyen, kas zayıflığına yol açan kronik nörolojik, genetik bir hastalık olan SMA için Aralık 2016'da "nusinersen sodyum" etken maddeli ilacın Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandığını anımsatan Çarman, böylelikle hastalar için ilk kez bir tedavi şansının doğduğunu ifade etti.

Söz konusu ilacın kısa bir süre sonra Türkiye'de de Sağlık Bakanlığınca onaylandığını ve SGK'nin geri ödeme listesine alınarak, hastaların kullanımına sunulduğunu dile getiren Çarman, bu tedavinin belirli merkezlerde, belden iğne yöntemiyle, ilk aşamada 4 doz, daha sonra ise belli periyotlarla tekrarlanarak uygulandığını anlattı.

Çarman, aynı etki mekanizmasına sahip "risdiplam" etken maddeli, şurup formundaki bir diğer ilacın da ağustos ayında onaylandığını ve Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun yurt dışı ilaç listesine eklendiğini hatırlattı.

SMA ile mücadelede üçüncü yöntemin ise ABD'de uygulanan ve "gen tedavisi" olarak bilinen ilaç olduğunu aktaran Çarman, "Adenovirüsün kendi genetik materyali çıkartılıp içerisine SMA geni konularak damardan uygulanan bir tedavi yöntemi bu. Bunlar şu an için ana tedavi alternatifleri. Ayrıca yeni tedavi geliştirme çalışmaları da devam ediyor." bilgisini paylaştı.

"İlaçlar için biri diğerinden daha iyi veya kötü diyemeyiz"
Prof. Dr. Çarman, SMA'nın tedavisinde kullanılan ilaçların birbiriyle kıyaslanmasının doğru olmadığını vurgulayarak, "Üç ilaç için de biri diğerinden daha iyi veya daha kötüdür diyebilecek bilimsel veriye sahip değiliz. Zaman içerisinde bilimsel sonuçlar ortaya çıktıkça belki daha net ifadelerle konuşabileceğiz ama bugün için biri diğerinden daha iyi daha kötüdür diyemeyiz." ifadesini kullandı.

"Uzun dönemde nasıl sonuçlarının olacağını bilmiyoruz"
Gen tedavisi için ailelerin sosyal medyada başlattığı kampanyalara işaret eden Çarman, sözlerini şöyle sürdürdü:

"Anneleri, babaları çok iyi anlıyorum, elbette çocuklarının koşabilmelerini, oynayabilmelerini, sağlıklı olmalarını arzu ediyorlar. Bunun karşısında saygıyla eğiliyorum ama bilimsel olarak 'Gen tedavisini alan bütün çocuklar iyileşecek' gibi bir durum ne yazık ki söz konusu değil. Bu bütün ilaçlar için geçerli. Bir ağrı kesici ilaç bile bir hastaya daha iyi gelirken bir başka hastada çok etki göstermeyebilir.

Dolayısıyla gen tedavisinde de bütün hastalar için 'Uygulayacağız ve hepsi mükemmel sonuçlar elde edecek' diyemeyiz. En çok deneyimimiz olan 'nusinersen sodyum' etken maddeli ilaçta bile üç yıllık bir tecrübe söz konusu. İlaçların uzun dönemde nasıl sonuçlarının olacağını henüz biz de bilmiyoruz. Bırakın gen tedavisini diğer ilaçların bile 10-20 yıllık verileri elimizde yok. Tıbbi verilerle konuşmak durumundayız."

"Hiçbir ilaç 'mucizevi' olarak adlandırılamaz"
Prof. Dr. Çarman, şu anki aşamada gen tedavisinin sonuçlarıyla ilgili kısmi verilerin bulunduğunu belirterek, şunları kaydetti:

"Gen tedavisi uygulanan sınırlı sayıda çocukla yapılan çalışmada bir kısmının motor kazanımlar elde edildiği, bir kısmında ise bunun söz konusu olmadığı ama hepsinin hayatta olduğu belirtiliyor. Tabii ki kısıtlı bir süre takibinin verileri bunlar. İlaçların uzun dönemli sonuçları için beklememiz lazım. Diğer ilaçları alan çocuklar için de aynı durum geçerli. Bir kısmında motor kazanımlar elde ediliyor, bir kısmında beklenen o sonuca ulaşamayabiliyoruz. Şu anda hiçbir ilaç 'mucizevi' olarak adlandırılamaz."

"Çiftlerin taşıyıcılığını taramak istiyoruz"
Evlenecek çiftlere sağlık ocaklarında Akdeniz anemisi gibi bazı hastalıklara yönelik tarama yapıldığına işaret eden Çarman, "SMA'da da çiftlerin taşıyıcılığını taramak istiyoruz. Çünkü eğer iki kişide SMA taşıyıcılığı varsa bu çiftin yüzde 25 olasılıkla SMA hastalığıyla doğacak bir bebeklerinin olma ihtimali var. Eğer tarama testleriyle bunu önceden saptayabilirsek çiftleri uyararak PGD gibi tarama yöntemlerine yönlendirebiliriz." diye konuştu.

Yeni doğan bebeklerin taranmasının da erken tedavi açısından önemine dikkati çeken Çarman, "Bebeklerin yeni doğan döneminde henüz hiçbir hastalık bulgusu yokken SMA açısından da taranması, mevcut tedavinin en erken sürede uygulanmasına olanak sağlar. Çünkü ilaç tedavisine ne kadar erken dönemde başlanırsa o kadar etkili olduğuna dair veriler mevcut." bilgisini paylaştı.

"İlaç tedavisi kadar önemli bir nokta da fizik tedavi"
Prof. Dr. Çarman, SMA'lı bebeklerin akranlarına göre daha az hareket ettiğini belirterek, bulguların genellikle iki ayda ortaya çıktığını ama tanı almalarının 4-5 ayı bulduğunu söyledi. Çarman, ailelere herhangi bir şüphe durumunda vakit kaybetmeden çocuk hekimlerine başvurma önerisinde bulundu.

Çocuklarına ilk kez SMA tanısı konulan ailelerin hastalık hakkında bilgi sahibi olabilmek için internette doğru olmayan bilgilere başvurabildiğini belirten Çarman, en doğrusunun bir çocuk nöroloji merkezinden danışmanlık almak olduğunu ifade etti.

Çarman, "İlaç tedavisi kadar önemli bir nokta da fizik tedavi. Çocukların mutlaka ilaç tedavisinin yanında etkili bir fizik tedavi hizmetinden yararlanmaları gerekiyor." dedi.

Aileler için rehber kitap hazırlanıyor
SMA Hastalığı ile Mücadele Derneği ile birlikte aileler için ücretsiz dağıtılacak bir rehber kitap hazırlığında olduklarını bildiren Çarman, kitapta SMA tedavi süreçleri, SMA hastalarının bakımı gibi tüm bilgilerin yer alacağını söyledi.

Çarman, aynı zamanda özel gereksinimli, yatağa bağımlı yaşayan çocuklar için afete hazırlık, afet anında evden dışarı çıkarılışlarının ve bakımlarının nasıl olacağına yönelik Osmangazi Üniversitesi, SMA Hastalığı ile Mücadele Derneği ve AFAD Eskişehir İl Müdürlüğü iş birliğinde, Avrupa Birliği desteğiyle yeni bir projeyi hayata geçireceklerini aktardı.  
AA


Husumetlisini otomobilden indiği esnada tabancayla vurdu

Darıca’daki bütün parklarda güvenlik kamerası olacak

İzmit Belediyesi Mobil Aşevi iftar sofraları  ile gönüllere dokunmayı sürdürüyor

Askılı Bluz

Gülşah Tunçbilek Beauty Studio: Güzellikte Yeni Bir Dönem Başlıyor!

Bugün hangi eczaneler nöbette?

Kocaeli'de hava durumu nasıl olacak?

Dolar bugün ne kadar?

Altın fiyatları ne kadar oldu?

Benzin ve motorin fiyatları

Kara yollarında son durum

Yeni Başkan Recep Durul olacak

İftar sofrasında şehitler için dua edildi

İş adamı fabrikadaki patlamada hayatını kaybetti

Kocaelispor’da karar çıktı: Olağanüstü kongreye gidilecek

Vatandaşlar yangını meraklı gözlerle izledi

Gebze Zabıtasından Fırın Denetimleri

Türel nakliyeci esnafını dinledi

Şehit Aileleri ve Gaziler İftarda Ağırlandı

Yeni Gölcük Terminali hızla devam ediyor

Büyükşehir’den üreticilere karpuz tohumu desteği

Akser Zemin: Her Mevsim Yeşil Bahçe, Teras ve Balkon Zeminleri İçin Çim Halı Çözümleri

KEDFE iftarında kent protokolü buluştu

“İstiklalden İstikbale Özel Sergisi” Çanakkale Destanını taçlandırdı

Kat Temizlik Arabası Nedir? Çeşitleri Nelerdir?

Doğum Günü Süsleri Nelerdir?

Gebze'de sanayi tüpü patladı: 2 ölü

Gebze’de Çanakkale Zaferi Anma Programı

Fatma Kurtuluş, acil servisteki hastaları dinledi

Diyetisyen Merve Doğan Yılmaz'dan ramazan ayı için öneriler

Yükleniyor

İsrail, Gazze'deki Cibaliye Mülteci Kampı'na saldırdı! Çok sayıda ölü ve yaralı var

Swiss Transporte, Zürih'te Nakliyede Çevre Dostu Çözümler Geliştiriyor

Almanya İşçi Vizesi: Kariyerinizi Uluslararasılaştırmanın Kapıları

Yurt Dışında İş Bulmak Kolay Mıdır?

Dünya liderlerinin gözünün içine baka baka söyledi: Artık sizden bıktık

Havuzdan bulaşan 'beyin yiyen amip' 16 aylık çocuğu öldürdü

Halk sokaklara indi, belediye başkanının evini basıp ateşe verdiler

İspanya Kargo Gönderimi

Avrupa Parlamentosu'ndan, AB'ye katılım süreci ile ilgili skandal Türkiye raporu

"Sessiz katil" olarak biliniyor, tek bir lokması hasta ediyor

Seçimden sonraki gün okul var mı?

DEM Parti tarafından düzenlenen Nevruz kutlamalarında terör örgütü elebaşı Öcalan'ın posterleri açıldı

Ayasofya'da Yunanistan bayrağı açıp fotoğrafı da skandal bir notla paylaştı

Başiskele Termal Tesis yükseliyor

Devlet hastanesinde panik! Acil servis boşaltıldı, hasta kabulü durdu

32 ilde oy verme saatleri değişti

Adalet Bakanı Yılmaz Tunç, Darıca'da dernek iftar programına katıldı

Yüksek Seçim Kurulu'nun seçim takvimi... Yasaklar başlıyor!

İkinci el araç alacaklara uyarı. Kritik tarih açıklandı

Yoksullara ‘sabır’ çağrısı yapan Ali Erbaş’ın kızından ‘lüks arabasının anahtarına ’ şiir

Türkiye İşçi Partisi, Hatay'da Gökhan Zan'ın adaylığını geri çekti

Türkiye Komünist Partisi'nden Gebze'de halk buluşması! "Zübüklerden Kurtuluyoruz"

(BTP) Genel Başkanı Hüseyin Baş “Hem inançlıyım, hem ultra Atatürkçüyüm. Bu bazılarını rahatsız ediyor”

Erdoğan'ın "Son seçimim" açıklamasına, Bahçeli'den "Ayrılamazsın. Türk milletini yalnız bırakamazsın.''

Elindeki son anketi paylaşan Kurum, 4 partinin seçmenine "Bana oy verin" çağrısı yaptı

CHP Başiskele Belediye Başkan Adayı Anıl Acurman, Saadet Başiskele adayı Zafer Mutlu’nun eleştirilerine cevap verdi

YRP Kocaeli’de istifa

Hüseyin Baş “Köprüye araç garantisi vereceğine çiftçiye alım garantisi ver”

Ümit Özdağ: "Afganlara da ‘geçici sığınmacı statüsü’ verecekler"

Yeniden Refah Partili aday, kamyona yüklenen lüks yatla seçim konvoyu düzenledi

Dolar bugün ne kadar?

Altın fiyatları ne kadar oldu?

Benzin ve motorin fiyatları

Dolar bugün ne kadar?

Altın fiyatları ne kadar oldu?

Benzin ve motorin fiyatları

Emeklilere ‘Ramazan Bayramı’ ikramiyesinin ödeneceği tarih belli oldu

Dolar bugün ne kadar?

Altın fiyatları ne kadar oldu?

Benzin ve motorin fiyatları

Yeni Başkan Recep Durul olacak

Kocaelispor’da karar çıktı: Olağanüstü kongreye gidilecek

Kongre ne zaman yapılacak?

Batshuayi, sahaya inen Trabzonspor taraftarına döner tekme attı

Trabzonspor-Fenerbahçe maçının sonunda taraftarlar sahaya girerek Fenerbahçeli futbolculara saldırdı

Beşiktaş'ın penaltısı neden geçerlilik kazanmadı?

KÖRFEZ ANKARA'DA 3 PUAN PEŞİNDE!

UEFA Şampiyonlar Ligi’nde çeyrek final ve yarı final eşleşmeleri belli oldu

Fenerbahçe'nin rakibi belli oldu!

PFDK'dan Kocaelispor'a cezalar yağdı

LİG TABLOSU

Takım O G M B Av P
1.Galatasaray 30 26 1 3 48 81
2.Fenerbahçe 30 25 1 4 54 79
3.Trabzonspor 30 15 11 4 11 49
4.Beşiktaş 30 14 12 4 4 46
5.Kasımpaşa 30 12 11 7 -2 43
6.İstanbul Başakşehir 30 12 12 6 3 42
7.Rizespor 30 12 12 6 -11 42
8.Antalyaspor 30 10 9 11 2 41
9.Adana Demirspor 30 9 9 12 7 39
10.Alanyaspor 30 9 9 12 -4 39
11.Sivasspor 30 9 10 11 -7 38
12.Samsunspor 30 10 14 6 -6 36
13.Kayserispor 30 10 11 9 -7 36
14.Ankaragücü 30 7 11 12 -3 33
15.Hatayspor 30 7 11 12 -4 33
16.Konyaspor 30 7 11 12 -11 33
17.Gazişehir Gaziantep 30 8 15 7 -10 31
18.Fatih Karagümrük 30 7 14 9 -4 30
19.Pendikspor 30 7 15 8 -27 29
20.İstanbulspor 30 3 20 7 -33 13

YAZARLAR